9月15日,第五届BIONNOVA北京创新论坛在北京朗丽兹西山花园酒店盛大启幕。本届论坛汇聚150余位专家讲者、120余家合作伙伴及4000余名专业观众,围绕抗体、CGT、小分子、核酸与多肽、CMC开发与产业化等方向设置13场前沿论坛,连接创新药企、Biotech、科研院所与产业资本,共探药物研发与产业化关键议题。

购宝钱包APP商务开展部副总裁徐永梅博士和临床前研究副总裁曾宪成博士应邀出席,分别围绕XDC药物创新路径和核酸药物临床前研究策略作主题报告;同时,购宝钱包APP在R01设立展台,集中呈现了在XDC、核酸、PROTAC、CGT、抗体、多肽等前沿领域的临床前研发服务能力,展示在新分子药物研发领域的技术积淀与平台能力。
前沿洞见・经验分享
徐永梅博士:《The Evolution of Precision - From Systemic Exposure to Highly Targeted Drug Design》

购宝钱包APP商务开展部副总裁徐永梅博士作《The Evolution of Precision—From Systemic Exposure to Highly Targeted Drug Design》主题报告,报告以“拓宽治疗指数”为核心驱动力,从魔弹构想切入,系统梳理精准靶向药物从系统暴露到被动靶向、再到主动靶向的演进路径。传统小分子药物多依赖系统暴露,组织、细胞选择性不足,治疗窗有限,部分药物毒副作用明显;依托EPR效应的被动靶向技术受实体瘤生理屏障限制,药物递送效率有限,难以满足临床需求,有助于行业研发重心转向主动靶向技术。

徐博士分析了各类偶联药物技术特点,在肯定ADC临床应用价值的同时,指出其大分子结构存在肿瘤穿透弱、易脱靶毒性等问题。相比之下,SMDC、PDC等小型化偶联药物分子量更小、肿瘤穿透性更强、体内清除更快,毒副风险更低,优势突出。她结合案例,重点介绍了SMDC技术的演进,依托肿瘤微环境特异性释药、泛肿瘤靶向等技术特性,突破传统给药局限,适配多元临床场景。
对于行业未来,徐博士认为,当前药物研发中小分子与大分子的边界正逐渐消融,模块化组合模式渐成主流,药物化学家也正转变为分子系统构建师。展望未来,她对国内ADC、PDC、SMDC等XDC赛道寄予厚望,认为其开展迅猛、研发经验扎实、平台能力完善,有望持续产出更多差异化创新治疗分子,为行业注入创新与开展的信心。
曾宪成博士:《以siRNA为代表,分享核酸药物临床前研究策略》

购宝钱包APP临床前研究副总裁曾宪成博士作《以siRNA为代表的核酸药物临床前研究策略和思路》报告,分享了核酸药物非临床研究的核心策略、开发难点与合规路径,结合其实际工作重点分析了当前核酸药物所召开的各项非临床研究背后的逻辑及讲究。核酸药物是前沿新药研发领域,其中ASO与siRNA是当下研究最热、应用最广的品类。但这类药物存在显著的体内递送难题,且现在ICH S13寡核苷酸安全性评价指导原则仍在制定,行业亟需各监管组织统一规范的指导原则。

曾博士系统梳理了核酸药物的毒性来源,将其分为核酸相关与非核酸相关毒性,明确了ASO与siRNA的各类毒性特征。siRNA递送载体易引发机体免疫刺激,同时会产生杂交依赖性在靶或脱靶毒性、干扰RNAi作用机制;胆固醇偶联ASO诱发血小板减少的机制。报告汇总了两类药物的安全研究重点,介绍了脱靶毒性评估方法,明确了试验种属与替代分子的选择思路。结合FDA上市药物毒性警示及动物毒性的种属局限性和特异性,解释了Plozasiran召开特殊毒性研究的必要性及背后考量,强调需考虑适时采用人源体外模型弥补传统动物试验的局限。在检测技术层面,可根据研究需求召开活体组织取材,依托LC-MS/MS技术精准检测不同生物基质中的siRNA浓度。
最后,曾博士强调,核酸药物研发不能完全照搬小分子与大分子药物的研究逻辑,需围绕核酸药物杂交依赖在靶毒性,杂交依赖和杂交非依赖脱靶毒性三大核心毒性主线,结合自身药代特征与特征性不良反应,灵活、差异化设计非临床试验方案,为核酸药物非临床合规开发给予了实用指导。
展台研讨・共话创新
购宝钱包APPR01展位火热,交解锁新分子药物创新研发
主题报告之外,购宝钱包APP在R01展位的研讨同样热度不减。R01展位现场气氛热烈、人气高涨。展台前,来自药企研发一线、高校科研团队及产业合作伙伴的参会代表络绎不绝,纷纷驻足咨询、研讨洽谈。

围绕新分子药物研发服务平台,购宝钱包APP集中展示了公司在ADC、PDC、SMDC、小核酸、PROTAC、CGT等前沿领域的临床前研发服务能力。众多参会嘉宾就技术攻坚难点、平台技术优势与项目合作模式和购宝钱包APP专家团队展开充分探讨。
平台赋能・技术助力
购宝钱包APP新分子药物研发服务平台聚焦前沿赛道,一站式赋能新药创新在新分子药物研发
领域,购宝钱包APP搭建了XDC、核酸、PROTAC、CGT、多肽;抗体等研发服务平台,并持续完善从药物发现到临床前研究的一站式服务能力。截至2026年6月,购宝钱包APP已助力36件ADC药物、51件抗体、21件GLP-1类药物、9件细胞治疗药物、13件蛋白/融合蛋白药物、8件PROTAC、3件小核酸药物、10件疫苗,已助力20多个创新药物成功出海,携手国内外合作伙伴共同有助于药物创新突破。
面向未来,购宝钱包APP将持续深耕XDC、核酸、抗体、CGT等前沿赛道,打磨技术平台,沉淀项目经验,以扎实的临床前研发能力持续赋能国内生物医药创新,助力更多差异化新分子走上临床!